导读
多发性硬化（MS）是一种终身性、进展性自身免疫中枢神经系统疾病，是全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。疾病修正疗法（DMT）可以降低MS复发率，控制残疾进展，是MS缓解期的标准治疗方法。然而，此前国内DMT药物很有限，患者亟需更多选择，尤其需要更多不同靶点的药物，以满足患者多元化的治疗需求。
作为一款具有双重作用机制的DMT药物，富马酸二甲酯肠溶胶囊（以下简称“富马酸二甲酯”，商品名：特菲达TM）于2021年4月获国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发性MS。富马酸二甲酯的到来丰富了我国MS的治疗，为国内MS患者带来了更多希望。
NO.1
一线起始，短期及长期获益的用药选择
多发性硬化（MS）是一种以中枢神经系统（CNS）炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，发病年龄主要集中在20-40岁，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。在MS的临床分型中，约85%最初病程表现为复发缓解型MS（RRMS），相关调研结果1显示，74.1%的MS患者扩展残疾状态量表（EDSS）评分≤3.5分，可见绝大多数MS患者病情程度属于轻到中度。
目前针对MS治疗的策略主要分为两种：进阶治疗和诱导治疗。进阶治疗是指对于确诊为MS的患者选择DMT药物时，首选疗效和安全性双优的DMT药物，随患者病情逐渐进展，当一线DMT药物治疗效果欠佳时再替换疗效更强的二线DMT药物。进阶治疗适用于大多数RRMS患者。而诱导治疗主要针对高活动性MS患者，约占MS患者的10%2。目前，富马酸二甲酯被众多指南/共识及权威杂志综述列为一线DMT药物，且被其中部分推荐为一线起始治疗（图1）。
图1 指南/共识及权威杂志综述对富马酸二甲酯的推荐
MS为终身性疾病，其缓解期以控制疾病进展为主要目标3，缓解期是MS治疗的理想时间窗，国内外指南/共识推荐MS缓解期应尽早启动DMT。北京协和医院徐雁教授与我们一同回顾了关于复发性MS患者早期接受DMT治疗的几篇研究，徐雁教授表示富马酸二甲酯更适合用于轻中度患者，且患者早期使用比延期使用获益更大。
“III期DEFINE和CONFIRM研究是两项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，两项研究的综合分析纳入了2301名RRMS患者，其年龄范围在18-55岁，EDSS评分为0-5.0分。分析结果显示，与安慰剂相比，富马酸二甲酯治疗2年，年复发率（ARR）降低49%，12周确认残疾进展（CDP）风险降低32%（图2），同时MRI病灶数显著减少4。”
图2 DEFINE和CONFIRM研究综合分析结果
“在DEFINE和CONFIRM研究延展期的ENDORSE随访研究中显示，持续10年接受富马酸二甲酯治疗，ARR仅为0.11，45%的患者无复发，77%的患者行走不受限5（图3）。可见早期启动DMT治疗可有效延缓MS残疾进展。”徐雁教授指出。
